Na het nodige uitzoekwerk en overleg met binnen- en buitenlandse collega's kwam de arts van Stefan van de week met twee mogelijkheden:

1) Een nieuwe stamceltransplantatie. Dit kan een tweede keer en tot een paar jaar geleden was dit eigenlijk de enige optie. De tweede keer wordt dan een niet-verwante donor gezocht waarbij de kans op afstoting groter is maar ook de kans dat het immuunsysteem van de donor sterker is zodat die helpt om eventueel opnieuw opkomende leukemie op te ruimen. Zoals we weten is dit een heel zwaar traject met de nodige risico's, veel pijn en veel tijd in het ziekenhuis. Bovendien zou Stefan ook bestraling van de hersenen moeten krijgen omdat een stamceltransplantatie minder goed werkt voor het hersenvocht (vanwege de bloed-hersenbarrière, de grens tussen de hersenen en de rest van het lichaam die ervoor zorgt dat schadelijke stoffen ons brein niet bereiken, is het ook lastiger voor nieuwe stamcellen om daar door te dringen). Dat kan voor de langere termijn dan weer allerlei schadelijke gevolgen hebben zoals verstoring van de hypofyse (hormoonhuishouding) of goedaardige tumoren. Nog afgezien van wat de chemo's allemaal met je lijf doen. Een tweede stamceltransplantatie werkt soms wel en soms niet en soms gaat een patiënt tijdens het proces zoals de arts dat formuleerde 'door de klapdeuren naar de andere kant van het leven'.

2) Een nieuwe CAR T-cell behandeling. Simpelweg de behandeling die hij gehad heeft herhalen doen ze niet; enerzijds omdat er geen redenen zijn om aan te nemen dat er dan iets anders uitkomt, hoewel ze niet weten waarom het niet gewerkt heeft. Anderzijds omdat een dergelijke behandeling een slordige half miljoen kost; alleen al het zakje met bewerkte cellen kost bijna 4 ton! Er zijn echter een aantal studies met varianten van CAR T-cellen en voor een van die studies zou Stefan in aanmerking komen. Daarbij gaat het om 'humanized anti CD19 CAR T-cells'. De T-cellen die Stefan heeft teruggekregen zijn bewerkt met onder andere een stukje dierlijk materiaal van een muis en het zou kunnen dat zijn immuunsysteem daarop is aangeslagen en daarom die cellen heeft afgestoten/opgeruimd. De studie die nu loopt maakt gebruik van compleet menselijk materiaal en de bewerking wordt in een ander lab uitgevoerd, dus het zou kunnen dat deze behandeling wel werkt. Bovendien wordt deze behandeling ook toegepast bij kinderen en jongvolwassenen die al eerder een CAR T-Cell therapie hebben gehad, terwijl eigenlijk alle andere studies die juist uitsluiten. Daarbij het feit dat Stefan verder helemaal fit is, geen last heeft van neurologische problemen, een sterk hart heeft, geen nier- of leverfalen heeft, ondertussen geconstateerd is dat zijn eigen T-cellen goed van kwaliteit zijn en niet te vergeten dat zijn levensverwachting nog heel lang is, maakt dat de artsen het wel zien zitten. Ook bij deze behandeling is er overigens geen garantie dat het nu wel gaat werken. Het enige probleem.... is dat deze trial in Amerika loopt, in CHOP, Children's Hospital of Phildelphia.

Stefan heeft een sterke voorkeur voor optie 2 en ook zijn arts geeft aan dat dit betere kansen biedt dan een tweede stamceltransplantatie. Dus hebben we besloten dat we ons uiterste best gaan doen om deze behandeling mogelijk te maken. Waar we tegenaan lopen is de financiering. We hebben direct contact opgenomen met de verzekering om te vragen wat en hoeveel zij willen vergoeden. De argumentatie van onze arts staat al op papier en de kosten van het behandelprogramma zijn opgevraagd bij CHOP. We weten op dit moment nog niet wat de kosten zullen zijn. Het product zelf, de bewerking van de T-cellen, zal vanuit de studie gefinancierd worden, maar alles wat daarbij komt moet betaald worden. Stefan zal een paar keer heen en weer moeten vliegen, moet daar een of meerdere keren voor langere tijd blijven, zal opgenomen moeten worden, maar hoe dat er allemaal precies uitziet weten we ook nog niet. We hopen dat de verzekering een afweging zal maken tegen de kosten van een behandeling hier in Nederland die ook erg kostbaar is, minder hoopvol en meer lange termijngevolgen heeft (betekent ook meer kosten) en dan zal besluiten de kosten van de behandeling in CHOP (gedeeltelijk) te vergoeden. Ook hopen we dat het allemaal een beetje opschiet, want hoewel het geen bloedspoed is, moeten we wel binnen afzienbare tijd met de behandeling beginnen omdat anders de leukemie zich ook in het beenmerg weer volop zal manifesteren met alle gevolgen van dien. Als er iemand is die de juiste persoon bij CZ kent, houden we ons aanbevolen :-).

We houden jullie op de hoogte. Wordt vervolgd, groetjes,

Pauline

PS Voor degenen die geïnteresseerd zijn in meer achtergrond informatie heb ik een paar links:

Een uitermate duidelijk en kort Nederlands animatiefilmpje over de werking van CAR T-cellen: https://vimeo.com/324133518

Uitleg op Wikipedia over CAR T-cellen: https://nl.wikipedia.org/wiki/CAR-T

Een Engels artikel met duidelijke uitleg over CAR T-cell therapy: https://www.cancer.net/blog/2018-01/car-t-cell-immunotherapy-2018-advance-year

Een Engels medisch (technisch) artikel over de werking van humanized CAR T-cells: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5608623/

De studie waar Stefan voor in aanmerking komt: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03792633?term=03792633&rank=1